新華社香港8月16日電 由香港科技大學(xué)（簡(jiǎn)稱(chēng)“科大”）領(lǐng)導的國際研究團隊近日成功研發(fā)出一種新型全腦基因編輯技術(shù)，在小鼠模型中證明可改善阿爾茨海默病的病理癥狀，有潛力發(fā)展成阿爾茨海默病的新型長(cháng)效治療手段。
基因編輯對治療家族性阿爾茨海默病這類(lèi)由遺傳基因突變引發(fā)的疾病展現出巨大潛力，但基因編輯技術(shù)的臨床發(fā)展和應用還存在一些障礙，如目前仍缺乏有效、高效、非侵入式的運送工具，將基因編輯工具運送到大腦。
這一新型基因編輯技術(shù)由科大副校長(cháng)葉玉如領(lǐng)導的團隊研發(fā)。它使用新型運送工具，可跨越血腦屏障，通過(guò)單次、無(wú)創(chuàng )的靜脈注射，將優(yōu)化的基因編輯工具運送到整個(gè)大腦，實(shí)現高效的全腦基因編輯。
研究發(fā)現，這一技術(shù)能有效破壞阿爾茨海默病轉基因小鼠模型中的家族性阿爾茨海默病基因突變，并在全腦范圍改善阿爾茨海默病的病理癥狀。
研究還發(fā)現，阿爾茨海默病轉基因小鼠在接受這一技術(shù)治療6個(gè)月后，其大腦中被認為引發(fā)阿爾茨海默病神經(jīng)退行病變的淀粉樣蛋白斑塊，仍保持較低水平。證明這一技術(shù)的單次治療可維持長(cháng)期療效，而小鼠接受治療后并沒(méi)出現明顯副作用。
身兼科大分子神經(jīng)科學(xué)國家重點(diǎn)實(shí)驗室主任的葉玉如表示，這項研究首次實(shí)現了高效的全腦基因編輯，并在全腦范圍有效改善阿爾茨海默病的病理癥狀，有助推動(dòng)相關(guān)疾病的精準醫療發(fā)展。
進(jìn)行這項研究的團隊由科大、美國加州理工學(xué)院及中國科學(xué)院深圳先進(jìn)技術(shù)研究院人員組成。研究結果已在國際科學(xué)期刊《自然·生物醫學(xué)工程》上刊載。
